跟着药物形式多元化开展，小分子药物迎来史无前例的复兴。在美国FDA新药同意中，截止2024年12月23日，FDA已同意57款新药，其间30款为小分子药物，占比超越50%。与此同时，2024年小分子药物的机制立异层出不穷，在FDA同意的30款小分子药物中，37%为“first-in-class”疗法，为未满意的临床需求供给了新的医治挑选。

  小分子药物在曩昔一年迎来的一系列打破性开展，从头界说了疾病医治的或许性，也呈现出新的趋势和开展前景。

  因为现代疾病复杂性和医治需求的多样性，小分子药物的打破不再是依托单打独斗，而是越来越依靠医药公司、生物技能公司和研制渠道的协作。这种“合力”形式整合了机制探究、技能渠道和商业资源，将研制从孤立推进转变为能快速迭代的生态体系。

  在药物代谢和药代动力学研讨（DMPK）方面，职业已大范围的使用先进的自动化洗笼机、自动化采血仪、自动化液体作业站及智能IT东西等设备。以药明康德为例，经过将全球顶尖仪器与自动化体系整合，完成了职业抢先的研讨周转速度。传统的药物前期挑选往往需求数周，而药明康德将其缩短至5-7天。与此同时，用于IND申报的单次试验仅需2周，极大加快了研制发展。

  据揭露材料，2024年上半年美国FDA同意的14款小分子中，有3款由药明康德化学事务渠道支撑。由职业闻名网站“猎药人”从上万个分子中评选出的2023年度10大明星小分子中，7款由药明康德化学事务渠道赋能。这些效果源于药明康德在小分子药物研制范畴多年的深耕实践和逐渐树立的老练事务才能。

  依据药明康德2024年三季报，其化学事务渠道当时服务R端客户1512家，在曩昔十二个月里为客户成功组成并交给超越45万个新化合物，同比增加7%。经过“R”端继续引流、D和M端的一体化推进，现在全球大约每6个临床期在研小分子，就有1个由药明康德化学事务渠道供给服务。

  不仅如此，一系列新技能的呈现也为小分子药物注入了新的生命力，让它们在处理难治疾病、拓荒新靶点等方面展示了巨大潜力，然后再次“逆袭”。

  蛋白降解疗法供给了跨过传统药物研制约束的新途径，为“不行成药”靶点供给了新或许。现在，分子胶和PROTAC（靶向蛋白降解嵌合体）是这一范畴的两大核心技能。现在已有多款分子胶药物成功上市；而ARV-471的乳腺癌3期临床研讨备受瞩目，有望成为PROTAC范畴的首款获批疗法。

  药明康德在这一范畴早有布局，现在已全方面掩盖10多个双功用分子类型，技能处于职业前沿，支撑了全球超越150家企业的研制需求。此外，药明康德还经过DEL技能渠道（DNA-encoded library）逐渐推进蛋白降解疗法的开展。DEL经过将化合物与特定DNA标签相连接，结合高通量挑选技能，可在短时间内快速辨认具有潜力的候选分子，大幅度进步药物发现的功率和精确性。

  例如，耶鲁大学Craig M.Crews教授团队利用药明康德DELight分子库，发现了E3连接酶联接体蛋白MAGE-A3的预兆化合物，并开发了针对MAGE-A3的PROTAC分子。相关研讨效果已于2024年8月刊登在《美国化学会杂志》，再度证明了DEL技能在PROTAC开发中的要害作用。Carig M.Crews教授作为PROTAC范畴的前驱，创立了明星公司Arvinas和Halda Therapeutics。这两家公司的蛋白降解药物研制背面，都有药明康德的要害技能支撑。

  DAC（Degrader-antibody conjugate，抗体偶联降解剂）为蛋白降解疗法拓荒了新的开展趋势。2020年，这一技能初次被学术界报导，现在仍处于前期临床阶段，但开展敏捷。2022年，韩国Orum公司开发的抗体-GSPT1降解剂成为首个进入临床阶段的DAC候选药物，用来医治HER2阳性实体瘤。该公司CEO曾表明，与药明康德的协作使他们的先导化合物优化周期缩短，大大加快了药物发现作业。

  此外，人工智能（AI）也成为推进小分子药物研制打破的驱动力之一。揭露信息数据显现，2024年已产生超160起相关融资事情，总金额达62亿美元，同比激增76%。AI制药的管线效果也令人瞩目，现在全球有60多家AI驱动的药企进入临床阶段，掩盖100多个候选药物，部分已进入3期临床。

  未来，药明康德将继续深耕小分子药物研制范畴，不断进行小分子药物的立异技能更新，推出更多小分子立异疗法，为全球病患带来更多新的医治计划。

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